İlaç KYMRIAH Novartis ilaç firması tarafından Pennsylvania Üniversitesi ile işbirliği içinde geliştirilen (tisagenlecleucel), bir tür gen tedavisikanserle savaşmak için hastanın bağışıklık sisteminin bir parçası olan bir tür beyaz kan hücresi olan T hücrelerini kullanan CAR-T (T-hücreli CAR tedavisi) olarak bilinir. Bu yeni muamele, Avrupa Komisyonu tarafından henüz ele alınması için onaylanmıştır. akut lenfoblastik lösemi (ALL) 25 yıla kadar çocuklarda ve gençlerde refrakter B hücrelerinin ve lenfoma Büyük hücreli, yetişkinlerde, nükseden veya sistemik tedaviye cevap vermeyen hastalarda B (LBDCG) dağınık.

Hodgkin dışı lenfoma vakalarının% 40'ını oluşturan LBDCG - ve ALL - Çocuklarda en sık görülen lösemi tipivakaların yaklaşık% 80'ini oluşturan, hastalar mevcut tedavilere cevap vermediğinde sağkalım oranlarının düşük olduğu iki çok agresif kanser türüdür - kemoterapi, radyoterapi, hedefe yönelik tedavi veya hematopoetik kök hücre nakli - ve nüks.

KYMRIAH, uygulanacak hastanın immün hücrelerinin yeniden programlanmasıyla ayrı ayrı hazırlanır

Tedavisi zor olan hastalarda denemeler

Uygulanacak hastanın bağışıklık hücrelerini yeniden programlayan kişiselleştirilmiş bir şekilde hazırlanmış olan KYMRIAH'ın izni, sekiz Avrupa ülkesinden gelen hastaların katıldığı JULIET ve ELIANA adlı iki klinik çalışmanın gözden geçirilmesinden sonra gerçekleştirildi. . Bu çalışmalarda ürünün güvenliği ve etkinliği kontrol edildi.

Avrupa İlaç Ajansı (EMA) inceleme grubu tarafından sağlanan faydaları dikkate almıştır. tisagenlecleucel tedavi edilmesi zor olan bu hasta örneğine, özellikle ALL'li hastalarda uzun süreli remisyon sağlama ve BDKL'li hastalarda anlamlı sürenin objektif yanıtını alma kabiliyetine.

Pennsylvania Üniversitesi'ndeki Abramson Kanser Merkezi'ndeki araştırmacılardan biri olan Stephen Schuster’in de açıkladığı gibi, bu yeni terapötik alternatif; geleneksel tedavilerin başarısız olduğu hastalarve, nakil dahil, bu tür tedavilere cevap vermeyenlerin yaklaşık üçte biri, belirtildiği kanser türlerinin kalıcı bir remisyonunu sağlayabilen bir terapiye sahip olabilir.

Soon We'll Cure Diseases With a Cell, Not a Pill | Siddhartha Mukherjee | TED Talks (Eylül 2019).