Barcelona Özerk Üniversitesi'nden (UAB) araştırmacılar bir yeni gen tedavisi, Hayvan modellerinde test edilmiştir. şişmanlık ve tip 2 diyabetve ilk defa başardıkları fazla kilolu ile mücadele insülin direnci farelerde Terapi, tek bir enjeksiyonda FGF21 (Fibroblast Büyüme Faktörü 21) genini taşıyan adeno-ilişkili bir viral vektörün (AAV) sokulmasından ve hayvana aşılandığında sürekli olarak hayvanın üretilmesine izin vermesinden oluşur. FGF21 proteinivücuttaki enerjinin düzenlenmesine müdahale eden bir hormon.

AAV-FGF21 ile tedavi Obeziteye sahip iki fare modeline, bir olguda genetik olarak indüklenen, diğerinde ise diyet yoluyla uygulandı ve bilim adamları, takibinin bir buçuk yılı boyunca yayınlanan çalışma 'EMBO Moleküler Tıp'hayvanların kilo verdikleri ve yağ birikintilerinin azaldığı ve yağ dokusunda inflamasyonun azaldığı görülmüştür.

AAV-FGF21 ile tedavi edilen obez fareler ağırlık kaybetti ve insülin duyarlılıklarını geliştirdi

Bu terapi aynı zamanda karaciğerdeki iltihaplanma ve fibrozun yanı sıra hepatik steatozun yanı sıra, yaşla ilişkili aşırı kilo ve insülin direncine karşı korunmuş sağlıklı bireylere uygulandığında, hayvanlar yaşadı. sağlıklı yaşlanmave herhangi bir yan etkisi olmadan.

Metabolik hastalıklara karşı etkili ve güvenli bir tedavi

FGF21 proteini ilk kez uygulanmaz, ancak geleneksel tedaviler ile yapıldığında yarı ömrü çok kısadır ve benzer etkiye sahip diğer proteinler kullanıldığında, immünolojik sorunlara neden olabilecek periyodik tatbikatlar gerekli olmuştur. Hastada vücut bu proteinleri kendileri olarak tanıyarak reddedebilir.

Bununla birlikte, yeni işlem bir kez uygulanır ve vücudun doğal olarak ürettiği aynı FGF21 hormonunun üretimini tetikler. Bu terapi ayrıca karaciğer, yağ dokusu veya kas gibi çeşitli dokular FGF21 proteinini üretecek şekilde tasarlanmıştır. Bu şekilde, çalışmanın yöneticisi Fatima Bosch'u her seferinde bunun için en uygun kumaşı seçmek mümkündür ve dokuların herhangi birinin manipülasyonunu önleyen herhangi bir komplikasyon varsa, herhangi bir dokuda manipülasyonu önleyen herhangi bir komplikasyon varsa, çünkü Üretilen FGF21 kanda salgılanır ve vücut tarafından kan dolaşımına dağıtılır.

Bosch'a göre, bu terapi gelecekteki klinik çalışmaların gelişmesi için temel teşkil ediyor. metabolik hastalıklar için yeni tedavilerBu nedenle, çalışmanın yazarlarının bir sonraki amacı daha büyük hayvanlarda test etmek ve daha sonra hastalarla klinik deneyler başlatmaktır.

Yeni Nesil Gen Tedavisi İlaçları Geliştirildi (Eylül 2019).