Birincil biliyer kolanjit (CBP) Bu bir otoimmün hastalık Karaciğerde hasara neden olan ve vakaların% 90'ında kadınları etkileyen çok nadir görülür. Uygun tedavi olmadan karaciğer sirozuna neden olabilir ve hastanın bir karaciğer nakline bile ihtiyacı olabilir. Vesilesiyle Dünya Nadir Hastalıklar Günü Seville'deki Virgen del Rocio Üniversitesi Hastanesi Sindirim Hastalıkları Klinik Yönetimi Birimi'nin sindirim sistemi uzmanı ve X Uluslararası Kongreye katılan primer biliyer kolanjitte (CBP) uzman olan Dr. José Manuel Sousa Martín ile konuşuyoruz 13-15 Şubat tarihleri ​​arasında Seville'de düzenlenen Yetim İlaçlar ve Nadir Hastalıklar, bu hastalığın semptomlarını ve özelliklerini, nasıl teşhis edildiğini ve hepsinden önemlisi, bunun içinde meydana gelen başlıca ilerlemelerin neler olduğunu açıklamak için tedavi, yakın zamana kadar mevcut olan tek tedavi alternatifi etkilenenlerin% 40-50'sinde etkili olmadığından, obetik asit kullanımı sayesinde neyse ki değişti.

Primer biliyer kolanjit nedir ve olası komplikasyonları nelerdir?

Primer biliyer kolanjit, otoimmün karaciğer hastalığıdır. Otoimmün, bağışıklık sisteminin, vücudun karaciğer hücrelerine zarar verdiğini gösterir; Kendi karaciğerine zarar veriyor. Var olan birçok otoimmün hastalıktan biridir ve örneğin tiroid patolojilerinin çoğu otoimmündir, olan şey karaciğerin daha ilgili bir organ olmasıdır.

Bu nedenle, bağışıklık sisteminizin karaciğeri kendiniz olarak tanımak için olağan düzenlemeyi yitirdiği ve organizmanıza zarar verdiği bilinmektedir. Bununla birlikte, bu otoimmün işlemin tetiklendiği mekanizma tam olarak bilinmemektedir; Birçok teori var, ancak kesin olarak bilinmiyor. Vakaların% 90'ında esas olarak kadınları etkileyen bir hastalıktır.

Obetikolik asit zaten kullanılmış ve CBP ile mücadelede etkili olabilecek fibratlarla çalışmalar yürütülmektedir.

İlk olarak, primer biliyer kolanjit analitik değişiklikler ile karakterizedir ve daha sonra bazı durumlarda zamanla gelişebilir ve karaciğer sirozuna neden olabilir ve hatta bir karaciğer nakli gerektirebilir. Bu, hastalığın en ciddi etkisi olacaktır, ancak diğer hastalarda, tedavi ile uygun şekilde kontrol edilir ve hastanın yaşam beklentisini ilerletmez veya sınırlamaz. Bu nedenle, çok hafif ve etkilenen kişinin kalitesi veya yaşam beklentisi üzerinde önemli bir etkisi olmayan veya siroz geliştirerek veya bir karaciğer nakli gerektirerek ciddi bir hastalığa ilerleyen bir patolojidir.

Bu hastalıktan etkilenen kişilerin% 90'ının neden kadın olduğu veya hastalığın gelişmesine neden olabilecek risk faktörlerinin neler olduğu bilinmektedir?

Kadınlarda görülme sıklığının çok fazla olması idrar yolu enfeksiyonları ile ilişkili olabileceği veya bir tür vajinitin anormal bir immün reaksiyona neden olmak için tetikleyici olabileceği teorileri vardır, ancak bunun tam olarak neden olduğu bilinmemektedir. Genel olarak, otoimmün hastalıklar, bağışıklık sisteminin düzenlenmesi nedeniyle kadınlarda erkeklerden daha fazladır, ancak idrar yolu enfeksiyonlarının kadınlarda daha sık olduğu ve tetikleyici olabileceği bilinmesine rağmen, tam olarak gösterilememiştir ve CBP'yi kadınlarda daha sık yapan mekanizmanın ne olduğunu biliyoruz.

Tek yumurta ikizi durumunda, eğer bir tanesinde primer biliyer kolanjit varsa, diğerinde de olma olasılığı çok yüksektir

Ayrıca bilinen diğer risk faktörleri de yoktur. Genetik bir yatkınlığın olduğu - neyse ki kalıtımsal olmamasına rağmen - ve hastalığın gelişmesine yatkın olabileceğiniz bilinmektedir, böylece aynı ikizlerde, eğer bunlardan birinin primer biliyer kolanjit olması durumunda, diğerinin de var çok yüksek.

Çevresel olarak adlandırdığımız faktörler var - üriner enfeksiyonlar veya bir tür virüs üreten bakteriler - bireyin genetik yatkınlığı ile birlikte hastalığın gelişimini desteklemektedir, ancak kanıtlanmamıştır.

Tüm hastalıklarda olduğu gibi erken tanı, hastaların prognozunun iyileştirilmesinde anahtardır, fakat bu karaciğer problemi olduğunu bize uyaran belirtiler nelerdir? Tanısı için hangi testler kullanılır?

İlk evrelerde hastalık genellikle semptom vermez, fakat alkalin fosfataz ve gama-glutamil-transpeptidaz (GGT) yükselmesinden oluşan analitik değişiklikler üretir, bu nedenle çoğu zaman bir değişiklik olduğu için teşhis edilir. karaciğer biyokimyasında. Alkalin fosfataz ve GGT'nin yükselmesi, neredeyse hiçbir zaman primer biliyer kolanjit nedeniyle değildir, fakat karaciğer biyokimyasında bir değişiklik incelendiğinde, birkaç olasılık vardır ve bunlardan biri, hastanın böyle bir otoimmün karaciğer hastalığına sahip olmasıdır.

Bu nedenle, primer biliyer kolanjitiniz olabileceğini öne süren semptomlar olduğunu söyleyemeyiz, ancak analitik değişiklikler bunun olabileceğini ve sonrasında da hastalığın yüksek güvenilirlikle teşhis edilmesine gerek kalmadan teşhis edilmesine olanak sağlayan testler olduğunu söyleyebiliriz. Hastaların çoğunda karaciğer biyopsisi, çünkü analitik değişikliklere ek olarak bir kan testinde AMA antikorunu (antimitokondriyal antikor) tespit ettiğimizde, bu antikorlar hastalığa çok özel olduğu için bir karaciğer biyopsisi gerekli değildir hepatik ve vakaların% 90'ında görülür.

CBP diğer ilişkili otoimmün patolojilere sahip olabilir ve tiroid problemleri, ağız kuruluğu, kuru gözler eşlik eder ...

Hastalık semptom verdiğinde asteni - yorgunluk için bilimsel bir terim - ve kaşıntı veya kaşıntı veya ellerin avuçlarında kaşıntı veya ayak tabanlarında kaşıntı veya daha az sıklıkta iki tane daha vardır. Bu, yorgun veya kaşıntı çeken bir hastanın primer biliyer kolanjit olacağı anlamına gelmez, çünkü kaşıntının cilt probleminden kaynaklanması ve yorgunluğun başka birçok şeyle ilişkilendirilebileceği konusunda daha fazla şans vardır.

Primer biliyer kolanjit için yeni terapötik alternatifler

Primer biliyer kolanjit, ursodeoksikolik asit (UDCA) ile tedavi edilir, bu tedavi nedir?

İyi tolere edilen ve yan etkisi olmayan haplarla ağızdan verilen bir tedavidir. CBP'de, küçük mikroskobik safra kanalları, otoimmün reaksiyonun ürettiği iltihaplanmanın bir sonucu olarak daraltılmasını engeller, böylelikle safra, kendi içlerinde yeterince dolaşmaz.

Primer biliyer kolanjit hastalarının% 90'ı kadındır ve hastalığı geliştirmek için genetik yatkınlığın olduğu bilinmektedir.

Safra tutulumu karaciğere zarar verir ve iltihap verir ve ursodeoksikolik asit (UDCA) genellikle sahip olduğumuzdan daha az zararlı bir safra asididir, bu yüzden safra tuzlarına aşırı maruz kalmayı dengeler ve aşırı safra asidi tutulmasının zorluğunu önler Küçük safra kanallarının değişmesi sonucu karaciğer seviyesinde.

Bununla birlikte, bu tedavinin "hastaların% 40-50'sinde" etkili olmadığını söylüyorsunuz, bu vakalarda ne yapılmaktadır? Hastalığın tedavisinde herhangi bir ilerleme var mı?

Bu vakalarda daha önce hiçbir şeyimiz yoktu ve aynı tedaviye devam ettik ve UDCA'ya cevap vermeyen hastalar zamanla daha ileri karaciğer hastalığına ve karaciğer sirozuna ilerlemekte olan risklilerdi.

Şimdi iki ya da üç yıl boyunca, CBP'nin moleküler mekanizmaları daha iyi bilinmektedir, karaciğer hasarının meydana geldiği mekanizmalar ve hangi ilaçların etki edebileceği konusunda birçok hedef zaten belirlenmiştir. Aslında, UDCA ile tedaviye yanıt vermeyen hastalar için, Avrupa İlaç Ajansı tarafından ve aynı zamanda İspanya'da zaten onaylanmış olan, oblikolik asit gibi ilaçlar bulunmaktadır.

İlk aşamalarda genellikle belirti yoktur, ancak alkalin fosfataz ve GGT'nin bir yükselmesinden oluşan analitik değişiklikler

Yaklaşık bir yıl önce, obethicolic asit klinik uygulamada kullanılmaya başlandı. Ve henüz onaylanmamış olmalarına rağmen, bu hastalıkla mücadelede terapötik etkinliğe sahip olabilen fibratlarla çalışmalar yürütülmektedir. Böylece, hastaların neredeyse yarısında etkili olmayan tek bir seçeneğe sahip olduk, hatta UDCA'ya yeterince yanıt vermeyen hastalarda üç ilacın kombinasyonunu bile göz önüne aldık.

Tıbbi tedaviye ek olarak, hastalıkları kontrol altına almak için hastalar başka hangi yönergeleri izlemelidir? Örneğin, belirli bir diyet türünü izlemeleri gerekli midir?

Hastalığın çok ileri evreleri dışında, belirli bir diyet uygulamak gerekli değildir. Yaşam hızlarını yeteneklerine uyarlamaları gerekir, ancak özel bir şey yapmak zorunda değiller, sadece ilaçları almaları gerekir. Otoimmün bir hastalık olduğu için, diğer ilişkili otoimmün patolojilere sahip olabilir ve tiroid problemleri, kuru ağız, kuru gözler eşlik eder ... ve CBP ile ilişkili olan diğer otoimmün fenomenler için tedaviler yapılır.

Ayrıca kemiklerle de ilgileniyoruz çünkü bu hastaların kireç çözme olasılığı daha yüksektir ve bu yüzden onlara genellikle kalsiyum ve D vitamini takviyesi veriyoruz, ancak CBP ve diğer otoimmün hasarları için farmakolojik tedavi vermekten daha fazlasını yapmıyoruz. sıklıkla hastalığa eşlik ederler.

Bu hastalığın başlangıcını önlemek için bir şey yapılabilir mi?

Bu mümkün değildir, ancak tanı ne kadar erken olursa, tedavi o kadar etkili olacaktır. Bu nedenle, karaciğer biyokimyasında bir değişiklik tespit edilirse, olasılıklardan birinin bu hastalık olduğu düşünülebilir, ancak aslında İspanya'da teşhis edilen hastaların yüzdesinin% 80-85 olduğu tahmin edilmektedir, yani Tanısı konmamış bir hastalıktır, çünkü neyse ki tespit etmek için çok etkili mekanizmalarımız var.

Marjorie de Sousa y José Manuel Figueroa niegan que tienen una relación amorosa (Eylül 2019).